Japon realizará un ensayo clínico con rapamicina para FOP

Japon realizará un ensayo clínico con rapamicina para FOP

Un equipo de la Universidad de Kyoto dirigido por el Dr Junya Toguchida, comenzará en septiembre un ensayo clínico utilizando la rapamicina, una droga con efectos inmunosupresores, para tratar FOP. El estudio se basa en los hallazgos efectuados por los investigadores de CiRA (Center for iPS Cell Research and Application), utilizando células pluripotenciales inducidas (iPS cells) obtenidas de pacientes con FOP, que muestran que la rapamicina puede prevenir la osificación en FOP. Este será asimismo, el primer caso de prueba de una droga basada en estudios que involucran el uso de células pluripotenciales…más info →

Clementia anuncia resultados preliminares del estudio fase II con Palovarotenn

El ensayo de ampliación abierto en fase II, parte A, sobre palovaroteno para el tratamiento de pacientes con fibrodisplasia osificante progresiva continúa con su tendencia positiva. Los datos preliminares respaldan los resultados obtenidos en el estudio en fase II, doble ciego: cuando se combinan los datos de estos dos estudios, el palovaroteno provocó una disminución de aproximadamente el 50 % en la aparición de osificación heterotópica (OH) nueva en comparación con el placebo; además, es importante destacar que el volumen de OH nueva se redujo en un 70 % en los sujetos tratados con palovaroteno en comparación con…más info →
Anuncio de Regeneron Pharmaceuticals

Anuncio de Regeneron Pharmaceuticals

Regeneron Pharmaceuticals ha anunciado que desde el mes de junio del presente año 2016 se encuentra en desarrollo el estudio clínico fase I, en voluntarios sanos, del anticuerpo "REGN2477", que ha demostrado ser beneficioso para detener la osificación heterotópica tanto en células como en modelos de raton con la mutación de FOP.  Esperan tener resultados del mismo antes de fin de año, los que proveran de información para el diseño de la fase II en pacientes con FOP.  Ver documento adjunto. Regeneron Announcement_07 19 16_Letterhead Spamás info →

Importante anuncio de Clementia Pharmaceuticals

Clementia Pharmaceuticals anunció que el paciente  Nº 40 y último previsto para la realización del estudio clínico fase 2 con palovaroteno para el tratamiento de FOP fue enrolado. Este estudio aleatorio doble ciego- placebo control, tiene como objetivo evaluar el efecto de distintas dosis de palovaroten en la formacion de nuevo hueso en brotes de FOP.  A través de criterios clínicos se evaluará la eficacia y seguridad de palovaroten, inlcuyendo imágenes para la nueva formación de hueso, la valoración clínica de la función física así como informes de resultados de los pacientes. Se…más info →