Japon realizará un ensayo clínico con rapamicina para FOP

Un equipo de la Universidad de Kyoto dirigido por el Dr Junya Toguchida, comenzará en septiembre un ensayo clínico utilizando la rapamicina, una droga con efectos inmunosupresores, para tratar FOP. El estudio se basa en los hallazgos efectuados por los investigadores de CiRA (Center for iPS Cell Research and Application), utilizando células pluripotenciales inducidas (iPS cells) obtenidas de pacientes con FOP, que muestran que la rapamicina puede prevenir la osificación en FOP. Este será asimismo, el primer caso de prueba de una droga basada en estudios que involucran el uso de células pluripotenciales inducidas.
CiRA es un centro dirigido por el Dr Shinya Yamanaka, quien obtuvo el Premio Nobel de medicina en 2012 por haber descubierto un médodo para crear células iPS mediante la reprogamación de células maduras.
La nota de prensa de CiRA puede verse en http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/pressrelease/news/170801-091500.html
El artículo científico sobre el hallazgo puede verse en https://www.jci.org/articles/view/93521